મંગળવારે ફૂડ એન્ડ ડ્રગ એડમિનિસ્ટ્રેશન પ્રથમ દવા અધિકૃત ન્યુરોલોજીકલ ડિસઓર્ડર ALS ના દુર્લભ આનુવંશિક સ્વરૂપ માટે, સારવારની અસરકારકતા વિશે અનિશ્ચિતતા હોવા છતાં.
આ નિર્ણય વિનાશક બિમારીઓ અને થોડા વિકલ્પો, જો કોઈ હોય તો, દર્દીઓ માટે સારવારને મંજૂરી આપવા માટે વધુ સુગમતા તરફ એજન્સીના દબાણને પ્રતિબિંબિત કરે છે.
દવાને બજારમાં લાવનારી ફાર્માસ્યુટિકલ કંપની બાયોજેને જણાવ્યું હતું કે દવાની કિંમત “તાજેતરમાં લોન્ચ કરાયેલી અન્ય ALS સારવારની તુલનામાં એક શ્રેણીની અંદર છે.” ગયા વર્ષે મંજૂર થયેલી ALS થેરાપી હતી કિંમત વાર્ષિક $158,000.
આ દવા, જે વૈજ્ઞાનિક રીતે ટોફરસેન તરીકે ઓળખાય છે અને તે બ્રાન્ડ નામ ક્લ્સોડી હેઠળ વેચવામાં આવશે, તે SOD1 તરીકે ઓળખાતા જનીનમાં પરિવર્તનને લક્ષ્ય બનાવે છે જે દર વર્ષે યુનાઇટેડ સ્ટેટ્સમાં નિદાન કરાયેલા ALSના આશરે 6,000 કેસમાંથી લગભગ 2 ટકામાં હાજર હોય છે. 500 થી ઓછા લોકો યુનાઇટેડ સ્ટેટ્સમાં કોઈપણ સમયે પાત્ર બનવાની અપેક્ષા છે.
એજન્સીએ પોલિસી દ્વારા સારવારને અધિકૃત કરી છે જે દવાને ઝડપથી બજારમાં પ્રવેશવાની મંજૂરી આપે છે ચોક્કસ સંજોગોમાં તે કામ કરે છે તેના નિર્ણાયક પુરાવા છે તે પહેલાં. બાયોજેને દવાને બજારમાં રાખવા માટે, ચાલુ ક્લિનિકલ સંશોધનમાંથી પુષ્ટિકારી પુરાવા આપવા પડશે.
નિર્ણય એ એએલએસ અથવા એમિઓટ્રોફિક લેટરલ સ્ક્લેરોસિસ માટે દવાને આપવામાં આવેલી પ્રથમ શરતી મંજૂરી છે, જે સામાન્ય રીતે થોડા વર્ષોમાં લકવો અને મૃત્યુનું કારણ બને છે. Qalsody માટે પાત્રતા ધરાવતા અડધા કરતા ઓછા દર્દીઓ તેમના નિદાન પછી ત્રણ વર્ષથી વધુ સમય સુધી જીવિત રહે છે.
મંજૂરી પુરાવા પર આધારિત છે કે દવા પ્રોટીનના સ્તરને નોંધપાત્ર રીતે ઘટાડી શકે છે જે ચેતા કોષોને નુકસાન સાથે સંકળાયેલું છે. બાયોજેને દલીલ કરી હતી કે આ પરિણામો દર્દીઓને મદદ કરે તેવી વાજબી સંભાવના છે, તેમ છતાં દવા, ક્લિનિકલ ટ્રાયલમાં, રોગની પ્રગતિને નોંધપાત્ર રીતે ધીમું કરતી નથી, કારણ કે દ્વારા માપવામાં આવે છે દર્દીઓની બોલવાની, ગળી જવાની અને રોજિંદા જીવનની અન્ય પ્રવૃત્તિઓ કરવાની ક્ષમતા.
તેના ફાયદા વિશે અનિશ્ચિતતા હોવા છતાં, કલસોડીની મંજૂરી એ અન્ય બાયોજેન દવા એડુહેલ્મ કરતાં વધુ ન્યાયી માનવામાં આવે છે. એડુહેલ્મે હોબાળો મચાવ્યો જ્યારે FDA એ 2021 માં અલ્ઝાઈમરની સારવાર માટે તેને મંજૂરી આપી હતી તેના પુરાવાના અભાવ હોવા છતાં તે કામ કરે છે.
ગયા મહિને મળેલી મીટિંગમાં, સ્વતંત્ર FDA સલાહકારોની પેનલે સર્વસંમતિથી ભલામણ કરી હતી કે એજન્સી કલ્સોડીને શરતી મંજૂરી આપે, તેમ છતાં મોટાભાગના સલાહકારોએ તારણ કાઢ્યું હતું કે તે અસરકારક હોવાના કોઈ વિશ્વાસપાત્ર પુરાવા નથી.
ALS દર્દીઓ અને હિમાયત જૂથોએ દવા માટે જુસ્સાદાર અભિયાન ચલાવ્યું. એફડીએ અધિકારીઓ તેમણે લખ્યું હતું ગયા મહિને, આ દવાઓનું મૂલ્યાંકન કરવા માટેનો તેનો અભિગમ એજન્સીના “દર્દીઓ અને તેમના સંભાળ રાખનારાઓ સાથેની ક્રિયાપ્રતિક્રિયાઓ દ્વારા આકાર આપવામાં આવ્યો હતો જેઓ ખૂબ જ જરૂરી દવાઓની અગાઉની ઍક્સેસના બદલામાં અસરકારકતા વિશે ઓછી નિશ્ચિતતા સ્વીકારવાની તેમની ઇચ્છાનું વર્ણન કરે છે.”
દર્દીઓ દર થોડા અઠવાડિયામાં કરોડરજ્જુની નહેરમાં ઇન્જેક્શન તરીકે ક્લ્સોડી મેળવે છે. દવા સામાન્ય રીતે સલામત સાબિત થઈ હતી, જો કે થોડી સંખ્યામાં દર્દીઓએ કરોડરજ્જુની બળતરા વિકસાવી હતી.
કલસોડી પહેલાં, યુનાઇટેડ સ્ટેટ્સમાં માત્ર ત્રણ ALS દવાઓને મંજૂરી આપવામાં આવી હતી, અને તેઓએ રોગના કોર્સમાં નોંધપાત્ર ફેરફાર કર્યો ન હતો.
